廣西新聞網-廣西日報記者 王春楠

【人物名片】

杜麗群 住桂全國政協委員、南寧市第四人民醫院護士長

【履職故事】

近段時間以來，治療SMA（罕見病脊髓性肌萎縮癥）的諾西那生鈉注射液進入醫保藥品目錄，費用從每針近70萬元降至3.3萬元，引起了社會各界的高度關注，罕見病一詞也頻頻出現在公眾視野。

作為醫藥衛生界別的政協委員，我長期關注廣西醫療衛生事業的發展。我在自治區婦幼保健院走訪調研時了解到，該院作為區內唯一的中國SMA診治中心聯盟單位，降價前在該院注射這一藥品進行治療的患者只有兩名，而降價后已有20多位患者開始使用，還有更多患者正陸續登記用藥。我認為，相關藥品進入醫保藥品目錄、降低治療費用，是推動罕見病治療的關鍵一環，為諸多患者家庭帶來曙光和希望。

據相關統計，當前我國罕見病患者人數已達2000多萬，但罕見病由于臨床上病例少、經驗少，導致高誤診、高漏診、用藥難等問題，往往被稱為“醫學的孤兒”。今年全國兩會，我帶來了《關于進一步加強罕見病的多層次醫療保障力度的提案》，呼吁加大對罕見病的關注與重視。我建議繼續推進更多罕見病藥品通過談判準入降低價格，建設完善針對罕見病的多層次醫療保障體系，同時從源頭把關，通過推進出生缺陷疾病防治來加大罕見病的預防力度。

我注意到，很多罕見病都有遺傳性，所以優生優育更是關鍵，一旦查出罕見病，需及時治療、干預，越早效果越好。希望我們整個社會能夠關注罕見病群體，給予他們更多的幫助，每一個小群體都不應該被放棄。